Sociedad

240 personas serán parte de este nuevo estudio clínico que lidera el GNA. Foto: Dirección de Comunicaciones UdeA / Alejandra Uribe F. 

El Grupo de Neurociencias de Antioquia —GNA—, de la Universidad de Antioquia y el Banner Alzheimer’s Institute, recibieron del Instituto Nacional de Salud de los Estados Unidos —NIH— una importante financiación para llevar a cabo un nuevo estudio de prevención del alzhéimer en una de las familias más extensas del mundo afectadas por la enfermedad de Alzheimer autosómica dominante —ADAD—. Con este grupo de personas, que habitan especialmente en Antioquia y otras regiones colombianas, ha venido trabajando desde hace más de tres décadas el GNA, grupo de investigación adscrito a la Facultad de Medicina. 

Los recursos para el nuevo estudio harán posible esta innovadora investigación que comenzará a finales de 2025 y cuya primera fase plantea la convocatoria de 240 personas que cumplan los criterios para iniciar el protocolo. Su vinculación a la investigación será de alrededor de 18 meses. 

«Recibir este tipo de financiación representa un voto de confianza para el GNA y para la Universidad de Antioquia. ¡Reconocen un trabajo de más de 40 años!», dijo el doctor David Aguillón, director del GNA e investigador principal del sitio de estudio en la UdeA, destacando la estructuración del equipo de trabajo y la infraestructura del grupo para desarrollar ensayos clínicos de prevención en fases 1, 2 y 3.

«Este tipo de ensayos clínicos son un reto y nos pone a la vanguardia y a la altura de cualquier grupo de investigación internacional en el desarrollo de este tipo de estudios. Es muy importante para la universidad, para nosotros, pero también recibir este tipo de financiación es una esperanza para la población colombiana con enfermedad alzhéimer», manifestó el director. 

El estudio se dividirá en dos partes y se centrará en las familias con historia de alzhéimer autosómico dominante por la variante presenilina 1 —PSEN1— E280A, o «mutación paisa», quienes presentan un alto riesgo genético de desarrollar síntomas tempranos, con un promedio de aparición alrededor de los 44 años. El objetivo principal es eliminar de manera eficaz las placas de amiloide en personas con y sin deterioro cognitivo. En una segunda fase, la apuesta es evaluar diferentes estrategias para prevenir la formación de nuevas placas y otros elementos de la enfermedad.

«Estamos entusiasmados con la oportunidad de avanzar en la lucha contra la enfermedad de Alzheimer en asociación con nuestros destacados colegas de la UdeA y estas familias, únicas en Colombia», dijo Robert Alexander, director científico de API del Banner Alzheimer’s Institute, ubicado en Phoenix, Arizona. «Este estudio va aclarar hasta qué punto el tratamiento con anticuerpos reduce las placas de amiloide en las etapas intactas y deterioradas del ADAD y probará diferentes enfoques para mantener niveles bajos de amiloide después de la eliminación de la placa», informó. 

El Grupo de Neurociencias de Antioquia ha sido pionero en el descubrimiento de variantes genéticas de causalidad para esta patología y en el estudio de biomarcadores para el diagnóstico preclínico y seguimiento de esta población. El GNA reportó en 1995 la variante genética presenilina 1 —PSEN1— E280A y ha realizado un seguimiento a esta población, configurándose como la población más grande del mundo con una única variante genética de causalidad.  

El medicamento

La primera parte del estudio utilizará el medicamento Donanemab, de la farmacéutica Eli Lilly and Company, un anticuerpo que ha mostrado resultados prometedores al eliminar las placas de amiloide y ralentizar el deterioro cognitivo en personas con alzhéimer de aparición tardía. Recientemente, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos —FDA, por sus siglas en inglés— aprobó su uso en pacientes con deterioro cognitivo leve y demencia debido a esta enfermedad. Este estudio representa una oportunidad única para estudiar la seguridad, tolerabilidad y eficacia biológica del fármaco en etapas tempranas y avanzadas de la ADAD.

El estudio evaluará la eficacia de un medicamento de la farmacéutica Eli Lilly and Company. Foto: Dirección de Comunicaciones UdeA / Alejandra Uribe F. 

En la segunda fase se van a comparar diferentes enfoques para evitar la recurrencia de las placas de amiloide y otras características clínicas de la enfermedad. Los participantes se dividirán en grupos, de los cuales, una parte recibirá infusiones de Donanemab y otra parte un «modulador de gamma secretasa», un medicamento por vía oral, destinado a reducir la producción de proteínas amiloides que conducen a la formación de placas amiloides; un tercer grupo recibirá la combinación de los dos medicamentos mencionados anteriormente y un cuarto grupo recibirá placebo.

Esta nueva investigación se basa en la infraestructura y el aprendizaje acumulado del estudio clínico ADAD API Colombia, un proyecto pionero en la investigación de prevención del alzhéimer que inició en 2013 en Medellín, en colaboración con las mismas instituciones. Aunque el fármaco utilizado en el estudio original no logró demostrar los beneficios esperados, la experiencia ha sido fundamental para acelerar la evaluación de nuevas terapias de prevención y ha sentado las bases para futuros estudios, como el que se iniciará ahora.

«Este ensayo es un testimonio de nuestro querido amigo y socio de larga data, el doctor Francisco Lopera, quien fundó el GNA y forjó una estrecha relación de trabajo con API y no podría haber estado más comprometido con estas familias», indicó Eric M. Reiman, director ejecutivo del Banner Alzheimer's Institute y uno de los líderes de API. «Él decía constantemente: “Mis familias están esperando»; y desempeñó un papel indispensable en el esfuerzo por encontrar terapias de prevención eficaces», dijo. 

«Nos llena de esperanza poder continuar la lucha contra el alzhéimer en colaboración con nuestros colegas del Banner Alzheimer’s Institute y las familias colombianas que han sido fundamentales en este esfuerzo», declaró David Aguillón. «Este estudio representa el legado de nuestro querido y recordado doctor Francisco Lopera, cuyo compromiso y dedicación a las familias de Antioquia ha sido una inspiración para todos nosotros», concluyó. 

El estudio está respaldado por una subvención del National Institute on Aging, con la participación de las farmacéuticas Lilly y Roche, que han donado los medicamentos que serán evaluados. Los líderes del proyecto incluyen a los doctores Robert Alexander, Eric Reiman y Jessica Langbaum de Banner Alzheimer’s Institute, y a los doctores David Aguillón y Yakeel Quiroz del Grupo de Neurociencias de Antioquia y el Massachusetts General Hospital, respectivamente.

Este ensayo marca un nuevo capítulo en la incansable búsqueda de terapias preventivas que puedan mejorar la calidad de vida de las familias afectadas por la enfermedad del Alzheimer en Antioquia y en el mundo.
 

Este contenido cuenta con traducción en Lengua de Señas Colombiana: